目的 探讨雷帕霉素在视网膜母细胞瘤婴幼儿患者中的应用及对治疗预后的影响。方法 选取60 例视网膜母细胞瘤婴幼儿患者，随机为两组，对照组30 例，采用局部治疗及化疗，研究组30 例，在对照组的基础上联合应用雷帕霉素治疗。比较两组患儿的近期疗效，外周血T、B 淋巴细胞亚群及不良反应。结果 近期疗效方面，研究组患儿的有效率以及空置率均显著高于对照组（P<0.05）；治疗前两组患儿CD4+、CD8+、CD3+CD56+ 以及CD4+CD25+ 等指标比较，差异无统计学意义（P>0.05），治疗后均获得一定程度的改善，且研究组患儿改善程度显著优于对照组（P<0.05）；两组患儿的不良反应发生率比较，差异无统计学意义（P>0.05）。结论 在局部治疗以及化疗的基础上联合应用雷帕霉素治疗视网膜母细胞瘤婴幼儿患者，可提高近期疗效，并改善患儿预后。