目的 评价全反式维A 酸、柔红霉素与三氧化二砷联合方案治疗小儿急性早幼粒细胞白血病（APL）的临床疗效。方法 选取2010 年10 月～2013 年10 月在我院血液科接受治疗的34 例急性APL 患儿作为研究对象。采用数字随机法分为对照组和实验组，每组17 例。对照组患儿使用维A 酸、柔红霉素治疗，实验组在维A 酸、柔红霉素基础上联合三氧化二砷静脉注射治疗。对两组患儿的临床治疗效果和长期生存情况进行观察比较。结果 经过28 天的治疗，试验组患儿完全缓解率显著高于对照组（94.11% vs. 82.35%，P<0.05）；两组达到完全缓解时间、白细胞峰值、早期死亡率和感染率等指标的差异均有统计学意义（P<0.05）；试验组的PML-RARα 转阴率较对照组高，但差异无统计学意义（P>0.05）。对患儿跟踪随访36 个月，对照组与试验组患儿的总生存时间分别为21.22±3.78）月、（32.08±4.56）月、无复发生存时间分别为（11.71±4.21）月、（20.27±3.93）月，随访期内死亡率分别为5.88%、17.64%，试验组生存情况均优于对照组，差异有统计学意义（P<0.05）。结论 三氧化二砷联合全反式维A 酸、柔红霉素治疗方案能够提高APL 患儿的完全缓解率并改善长期生存情况，条件许可时，可以作为首选方案。